Uygulama şekli

Tedavi, Gaucher hastalığının tedavisi hakkında bilgisi olan doktorlar tarafından takip edilmelidir.

Pozoloji, uygulama sıklığı ve süresi:

Gaucher hastalığının heterojenitesi ve multi sistemik tutulum göstermesi nedeniyle, dozaj hastalığın klinik bulgularının ayrıntılı değerlendirmesine dayanılarak her hasta için bireysel olarak belirlenmelidir. İlgili tüm klinik bulgulara ait bireysel hasta cevapları iyi bilindiğinden, uygulamanın dozajı ve sıklığı tüm klinik bulgularda en iyi parametrelere ulaşacak şekilde belirlenmeli veya o ana kadar normalize olmayan parametrelerde iyileşme sağlanması hedeflenmelidir.

Farklı dozaj aralıklarının, hastalığın nörolojik olmayan belirtilerinin bir kısmına veya tümüne karşı etkili olduğu kanıtlanmıştır. Başlangıç dozu olarak, iki haftada bir kez vücut ağırlığına göre 60 U/kg olarak verildiğinde, 6 aylık tedavi sonrasında hematolojik ve visseral parametrelerde iyileşme görülmüş ve devam eden kullanımın kemik hastalığındaki ilerlemeyi durdurduğu veya iyileştirdiği gösterilmiştir. 2 haftada bir kez vücut ağırlığına göre 15 U/kg gibi küçük dozların uygulanmasında, hematolojik parametrelerde ve organomegalilerde iyileşme gözlenirken, kemik parametrelerinde iyileşme görülmemiştir. Genellikle ve hasta için en uygun infuzyon sıklığı her 2 haftada birdir. Bu infuzyon sıklığı, en fazla klinik verinin varolduğu dozajdır.

Cerezyme’m kronik nöronopatik Gaucher hastalarının nörolojik semptomlarındaki etkinliği henüz kanıtlanmamıştır ve bu belirtiler için Özel bir doz önerilmemektedir. (Bakınız Bölüm

5.1. Farmakodinamik Özellikler)

Uygulama Sekli:

Rekonstitüsyon ve seyreltme sonrası hazırlanan çözelti intravenöz olarak uygulanmalıdır. Cerezyme’m, ilk infuzyonundaki hızı kg başına dakikada 0.5 Ünite’yi geçmeyecek şekilde uygulanmalıdır. Sonraki uygulamalardaki infuzyon hızı artın 1 abi 1 inir ancak kg başma dakikada 1 Ünite’yi geçmemelidir. İnfuzyon hızı artışı bir doktor gözetiminde gerçekleştirilmelidir.

Evde Cerezyme infuzyonu, infuzyonlannı iyi tolere eden hastalar için düşünülmelidir. Hastanın evde infuzyon alma karan, tedavi eden doktorun kararı ve tavsiyeleri sonucunda verilmelidir. Fabrazyme infuzyonunun, evde hasta ya da hasta bakıcısı tarafından uygulanması, klinik ortamda bir sağlık çalışanı tarafından verilecek eğitimi gerektirmektedir. Hasta ya da hasta bakıcı, infıizyon tekniği ve tedavi ajandasının tutulması konusunda eğitilecektir. Hasta infuzyon sırasında advers etki ile karşılaştığında derhal infuzyonu durdurmalı ve bir sağlık çalışanına başvurmalıdır. Daha sonraki infüzyonlann klinik ortamda yapılmasına gerek olabilir. Doz ve infuzyon hızı, evdeyken sabit kalmalı ve sağlık çalışanı gözetiminde olmadan değiştirilmemelidir.

Tıbbi ürünün, uygulamadan önceki hazırlama ve sulandırma talimattan için bakınız bölüm

6.
6.

Sağlık profesyonelleri, kronik nöronopatik belirtileri olan Gaucher hastalan da dahil olmak üzere hastalannı “ICGG Gaucher Registry”ye kaydetmeleri yönünde teşvik edilmektedir. (Bakınız Bölüm 5.1 Farmakodinamik Özellikler)

Özel popülasyonlara ilişkin ek bilgiler:

Böbrek/karaciğer yetmezliği

Böbrek ve/veya karaciğer yetmezliği olan hastalar için herhangi bir doz önerisi bulunmamaktadır.

Pediyatrik popülasyon

Pediatrik popülasyon için herhangi bir doz önerisi bulunmamaktadır.

Geriyatrik popülasyon:

Doz aşımı ve tedavisi

Doz aşımı vakası bildirilmemiştir. Hastalarda doz vücut ağırlığına göre 240 Ünite/kg’ye kadar kullanılmıştır.